> WP1301

血友病A是一种由基因突变引起的出血性疾病，是由八因子缺失或八因子功能障碍导致，造成损伤后或术后凝血功能障碍。目前预防性治疗包括定期输入外源性八因子。可是，当免疫系统丧失对八因子的耐受性之后，1/4至1/3的患者会产生中和性抗八因子抗体，使得外源八因子被中和。临床上称这些抗体为八因子抑制物。这些抑制物会降低八因子的功效并使治疗无效，导致严重出血。治疗八因子不耐受的患者是复杂的，经常需要增加八因子的剂量或注射频率，这会增加患者的治疗成本和经济负担。非A型血友病患者偶尔也会产生抑制物，虽然这种情形比较罕见，这也是一种严重的自身免疫反应，典型诊断为不明原因的出血，主要发生在老年人中，或者在外伤、手术或分娩后的人群中（Lacroix-Desmazes S等人，2020年）。目前，可用于八因子抑制物患者的疗法很少。

WP1301来自于人源八因子的多肽，修饰后提高了可溶性，这些多肽能够结合MHC II类分子，无需进一步的抗原递呈，而被八因子特异性T细胞识别。WP1301为治疗和预防八因子不耐受提供了潜在的创新性疗法。WP1301即将进行临床试验，获得MHRA对临床试验方案的批准。